控制人类免疫缺陷病毒(HIV)感染一直是发展中国家和发达国家面临的一个巨大挑战.一方面,虽然高效抗逆转录病毒疗法(highly　active　antiretroviral　treatment,HAART)能够显著地改善艾滋病(AIDS)患者的症状,但是也存在着很多重要的问题和缺陷.药物代谢动力学的个体差异会带来药物相关毒性,药物治疗只能抑制病毒复制,不能杀灭病毒,一旦药物治疗失败就会产生耐药性病毒株.另一方面,现今还未找到一个完全有效的疫苗,目前进入临床试验的HIV疫苗不能产生广谱有效的中和抗体.
随着对HIV感染机制的了解,很多研究者开始将注意力集中在基因治疗,将它作为单独的或者是辅助的治疗方式.Hutter等[1]将携带一种能够抵抗依赖于CCR5为辅助受体的HIV毒株入侵的CCR5-△32天然突变基因的骨髓干细胞输入一位同时患有白血病和艾滋病的患者体内,不仅治愈该患者的白血病,而且彻底地治愈了艾滋病,为基因治疗治愈艾滋病带来了新的希望.本文综述了一些已经和即将应用于临床的基因治疗的方法,讨论了应用CD4+T淋巴细胞和造血于细胞(HSC)治疗HIV感染的优点及相关问题.